Salud

Intentan por primera vez editar el ADN de un paciente dentro de su cuerpo

Escrito por Marcos Merino

No se trata de CRISPR, sino de una técnica alternativa denominada nucleasas con dedos de zinc. En 3 meses se sabrá si la modificación genética fue exitosa

La compañía biotecnológica Sangamo Therapeutics está intentando llevar a cabo, por primera vez, un proceso de edición genética que no tenga lugar en un laboratorio (como se venía haciendo hasta ahora gracias a la técnica CRISPR), sino directamente en el interior del cuerpo del paciente, con el objetivo de curar una enfermedad genética.

La nueva técnica recibe el nombre de ZFN (siglas en inglés de “nucleasas con dedos de zinc”) y el experimento para comprobar su viabilidad se llevó a cabo el pasado lunes en el UCSF Benioff Children’s Hospital de Oakland con el paciente Brian Madeux (44 años). Los primeros indicios de si el tratamiento ha funcionado podrán aparecer en un mes; la posible eficacia se mostrará en tres meses, según los expertos.

Pero, ¿qué le han hecho exactamente al paciente? Al igual que CRISPR, ZFN puede cortar el ADN, de modo que se pueda insertar un gen correctivo en un punto específico del código genético. En el caso concreto de Madeux, éste ha recibido por vía intravenosa miles de millones de copias de un gen para corregir dentro de su cuerpo la enfermedad metabólica que lo afecta (el síndrome de Hunter). Esta terapia, por supuesto, conlleva notables riesgos: pacientes a los que se ha insertado genes en su ADN han muerto. Además, los errores de edición pueden afectar otras partes del genoma, causando cáncer, por ejemplo.

Sandy Macrae, presidente de Sangamo, lo explica así: “En este ensayo hemos cortado el ADN, lo hemos abierto, insertado un gen y lo hemos vuelto a unir. Es una reconstrucción invisible. La edición es para siempre, lo que significa que los errores permanentes son un riesgo real, pero Madeux, que ya ha tenido 26 operaciones debido a su trastorno debilitante, dice que está dispuesto a correr el riesgo y que cree que este experimento puede ayudarle a él y a otras personas”.

Vía | Agencia SINC

Sobre el autor de este artículo

Marcos Merino

Marcos Merino es redactor freelance y consultor de marketing 2.0. Autodidacta, con experiencia en medios (prensa escrita y radio), y responsable de comunicación online en organizaciones sin ánimo de lucro.