Salud

EEUU aprueba el primer medicamento capaz de modificar tu ADN

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Se aprueba en Estados Unidos el primer medicamento capaz de modificar tu ADN. Bajo el nombre de Luxterna, este fármaco es capaz de curar una ceguera genética rara a través de la alteración de nuestro genoma heredado.

El enorme volumen de la industria de la salud en los Estados Unidos, casi el 20% de su PIB, y su crecimiento continúan convirtiendo la innovación médica en un objetivo cada vez más desarrollado y potente. Las herramientas sanitarias se han estado digitalizando durante décadas, si primero fue el diagnóstico más tarde las innovaciones pasaron a los tratamientos. Ahora el futuro cercano llega de la mano de la optimización de terapias genéticas.

Así el ritmo de los tratamientos adaptados a nuestro ADN está aumentando rápidamente.  Recientemente la Food and Drugs Administration (FDA) ha aprobado en Estados Unidos el primer medicamento que permite alterar el ADN.

Bajo el nombre de Luxterna, este fármaco modifica nuestro genoma con el objetivo de curar una rara forma de ceguera genética.

Aunque no  es la primera terapia genética aprobada en el país, sí que este fármaco supone la primera vez que la FDA ha aprobado un medicamento inyectable capaz de cambiar el ADN heredado de las células de una persona para lograr una cura.

“Estamos en las primeras etapas de una transformación en el tratamiento médico como consecuencia de esta nueva tecnología. Y es probable que los beneficios se aceleren rápidamente”, comentaba el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, según informa el portal CNN.

Fabricado por Spark Therapeutics Inc., con sede en Filadelfia, y disponible a partir del próximo año, este tratamiento está aprobado para niños y adultos con distrofia retiniana debido a una mutación del gen RPE65. Dicha mutación causa una discapacidad visual grave que comienza en la infancia. A medida que avanza, los pacientes experimentan una pérdida gradual de la visión periférica y central, que eventualmente puede llevar a la ceguera.

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Hoy en día existen alrededor de 200 genes capaces de causar la distrofia de la retina. Con este avance, ahora los pacientes pueden analizarse para determinar si la causa es una mutación del gen RPE65, y  por lo tanto, son candidatos potenciales para este nuevo tratamiento.

Y es que el desarrollo de las herramientas digitales experimentado en nuestros días ha creado conjuntos de datos más y más inteligentes cada vez. El nuevo conjunto de datos más grande que se presenta en la actualidad es el genoma humano. Nuevos enfoques  y una comprensión más profunda de nuestra naturaleza bioquímica están alimentando una nueva generación de tecnología de información de salud ya lista para la inversión.

En esta línea a principios de este año, un hospital conseguía por primera vez biohackear  a un paciente para tratar de curar una enfermedad genética. Si bien toma tiempo para que las terapias genéticas sean probadas, aprobadas y legalizadas, en Estados Unidos ya son muchas las nuevas empresas de genética que están inmersas en ello. Según el MIT  se estima que más de 40 nuevas terapias serán aprobadas por la FDA en el futuro cercano.

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Con Luxtrna se ha conseguido por tanto corregir por primera vez una mutación genética heredada. Algo que según muchos científicos podría abrir la puerta a la aprobación de otros tratamientos que corrigen los defectos en el genoma heredado.

Conocer y analizar nuestros genes sirve por tanto para estar informados de posibles enfermedades que podríamos desarrollar. Y es por esto que la moda de los test genéticos se imponía hace años en Estados Unidos y recientemente  se extendía al mundo llegando incluso a nuestro país.

En España una de las pioneras en este tipo de experiencias capaces de permitirte saber desde posibles enfermedades hasta el origen geográfico de los ancestros, es 24Genetics. La startup española comercializa sencillos kits de ADN a través de los cuales es posible realizar un test genético y conocer la información que nuestro genoma esconde.

Sobre el autor de este artículo

Cristina Fernández Esteban

Licenciada en periodismo. Entusiasta de la tecnología, la literatura y el café.